Ar 2021-12-06, am SAM, d’fhógair Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) torthaí dearfacha barrlíne a thriail chliniciúil Chéim III ar a iarrthóir drugaí, Trofinetide.Úsáidtear an triail chéim III, ar a dtugtar Lavender, go príomha chun sábháilteacht agus éifeachtúlacht Trofinetide a mheas i gcóireáil siondróm Rett (RS).Cláraíodh 189 ábhar san iomlán, gach bean idir 5-20 bliain le RS.
Triail dúbailte-dall, randamach, phlaicéabó a bhí i Lavender de 12 seachtaine le críochphointí príomhúla comhcheangailte den Cheistneoir Iompraíochta RS (RSBQ) agus Scála Rátála Domhanda um Thorthaí Cliniciúla (CGI-I), arna measúnú ag foireann altranais agus lianna, faoi seach;eochair Is é an críochphointe tánaisteach ná an Scála Forbartha Cumarsáide agus Iompraíochta Siombailí do Naíonáin agus Leanaí (CSBS-DP-IT-Social), a úsáidtear go príomha chun forbairt iompraíochtaí sóisialta, briathartha agus siombalacha i naíonáin agus leanaí óga 6-24 a mheas. mhí d'aois, agus is féidir é a úsáid le haghaidh uathachais Luath-scagthástáil le haghaidh comharthaí moille forbartha agus moilleanna forbartha eile, arna measúnú ag an bhfoireann altranais.
Léirigh na torthaí go raibh feabhsuithe suntasacha ag Trofinetide sa dá chríochphointe bunscoile i gcomparáid le phlaicéabó.Ba iad na hathruithe ón mbunlíne i RSBQ do phlaicéabó agus Trofinetide ag Seachtain 12 ná -1.7 vs -5.1 (p=0.0175);Ba iad na scóir CGI-I ná 3.8 vs 3.5 (p=0.0030).Idir an dá linn, ba é an t-athrú ó bhunlíne i CSBS-DP-IT-Social ná -1.1 agus -0.1 do phlaicéabó agus Trofinetide, faoi seach.
Léirigh críochphointí bunscoile agus bunscoile tánaisteacha Lavender araon an poitéinseal a bhaineann le Trofinetide le haghaidh cóireáil RS, áfach, ba chóir a thabhairt faoi deara go raibh an ráta scoir cóireála staidéir a bhaineann le himeachtaí díobhálacha éiritheacha (TEAEanna) níos airde sa lámh Trofinetide i gcomparáid le phlaicéabó. , Bhí an dá 2.1% agus 17.2%, faoi seach.Ina measc, ba iad na himeachtaí díobhálacha is coitianta:
① Buinneach – bhí trófinitíd 80.6% (97.3% éadrom go measartha) agus phlaicéabó 19.1%;
② Urlacan – Ba é an Trofinetide ná 26.9% (96% éadrom go measartha) agus phlaicéabó 9.6%;
③ Tharla imeachtaí díobhálacha tromchúiseacha i 3.2% de na hábhair sa dá ghrúpa.
Leanfaidh na hábhair sa triail Lavender ag fáil Trofinetide tar éis an triail a chríochnú nó sna staidéir leathnaithe Lilac agus Lilac-2 ar lipéad oscailte, agus roghnaigh >95% de na hábhair a chríochnaigh an staidéar Lavender aistriú chuig lipéad oscailte Lilac. leathnú Taighde, cuirfear torthaí i láthair ag cruinniú leighis atá le teacht.
Am postála: Feabhra-17-2022