Torthaí barrlíne cliniciúla Acadia Trofinetide Céim III Dearfach

Ar 2021-12-06, d'fhógair am na Stát Aontaithe, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACC) na torthaí dearfacha dearfacha dá thriail chliniciúil chéim III dá iarrthóir drugaí, Trofinetide. Úsáidtear triail Chéim III, ar a dtugtar Lavender, go príomha chun sábháilteacht agus éifeachtúlacht tróipéide a mheas i gcóireáil Siondróm Rett (RS). Cláraíodh 189 ábhar san iomlán, na mná go léir 5-20 bliain d'aois le RS.

Triail dhúbailte, randamaithe, phlaicéabó a bhí i Lavender de 12 sheachtain le príomhphointí comhcheangailte an cheistneora iompraíochta RS (RSBQ) agus an Scála Rátála Domhanda Toradh Cliniciúil (CGI-I), mar a rinne foireann altranais agus lianna faoi seach, faoi seach; Eochair Is é an críochphointe tánaisteach an scála forbartha cumarsáide agus iompraíochta siombalach do naíonáin agus do leanaí óga (CSBS-DP-IT-Social), a úsáidtear go príomha chun forbairt a dhéanamh ar fhorbairt iompraíochta sóisialta, ó bhéal agus siombalach i naíonáin agus leanaí óga 6-24 mí d'aois, agus is féidir iad a úsáid le haghaidh altranais a thaispeánann go luath le haghaidh scagthástálacha forbraíochta agus moilliú forbartha mar gheall ar mhoilliú.

Léirigh na torthaí go raibh feabhsuithe suntasacha ag trofinetide sa dá phríomhphointí i gcomparáid le phlaicéabó. Ba iad na hathruithe ó bhunlíne i RSBQ le haghaidh phlaicéabó agus tróipéide ag seachtain 12 ná -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175); Ba iad na scóir CGI-I ná 3.8 vs 3.5 (p = 0.0030). Idir an dá linn, ba é an t-athrú ón mbunlíne i CSBS-DP-It-Social ná -1.1 agus -0.1 le haghaidh phlaicéabó agus tróipéide, faoi seach.

Léirigh na críochphointí tánaisteacha bunscoile agus príomhúla lavender an poitéinseal a bhaineann le trofinetide do chóireáil RS, áfach, ba cheart a thabhairt faoi deara go raibh an ráta cóireála staidéir a bhain le teagmhais dhíobhálacha (TEAES) níos airde sa lámh trofinetide i gcomparáid le phlaicéabó, bhí an dá cheann 2.1% agus 17.2%, faoi seach. Ina measc, ba iad na teagmhais dhíobhálacha ba choitianta ná:

① DIARRHEA - Ba é trófinetide 80.6% (97.3% díobh éadrom go measartha) agus bhí phlaicéabó 19.1%;

② Ba é urlacan - ba é trófinetide ná 26.9% (96% díobh éadrom go measartha) agus bhí phlaicéabó 9.6%;

③ Tharla teagmhais dhíobhálacha tromchúiseacha i 3.2% de na hábhair sa dá ghrúpa.

Leanfaidh ábhair sa triail lavender ag fáil trofinetide tar éis na trialach a chríochnú nó i staidéir leathnaithe LILAC agus LILAC-2, agus> roghnaigh 95% de na hábhair a chríochnaigh an staidéar lavender aistriú chuig taighde ar an lipéad oscailte Lilac, cuirfear torthaí i láthair i gcruinniú leighis.