Plozasiran

Plozasiran (API)

Iarratas Taighde:
Is RNA beag cur isteach sintéiseach (siRNA) é API Plozasiran atá forbartha chun hipirtríghlicrídéime agus neamhoird chardashoithíoch agus meitibileacha gaolmhara a chóireáil. Díríonn sé arAPOC3géin, a ionchódaíonn apolipoprotein C-III, rialtóir ríthábhachtach ar mheitibileacht tríghlicrídí. I dtaighde, úsáidtear Plozasiran chun straitéisí íslithe lipidí bunaithe ar RNAi, sainiúlacht tosaithe géine, agus cóireálacha fadtéarmacha le haghaidh riochtaí ar nós siondróm chilimicronemia teaghlaigh (FCS) agus dislipidemia measctha a staidéar.

Feidhm:
Feidhmíonn Plozasiran trí thostúAPOC3mRNA san ae, rud a fhágann laghdú ar leibhéil apolipoprotein C-III. Cuireann sé seo feabhas ar lipólú agus ar imréiteach lipoproteiní saibhir i dtríghlicrídí ón tsruth fola. Mar API, cuireann Plozasiran ar chumas forbairt teiripí fadtéarmacha atá dírithe ar leibhéil tríghlicrídí a ísliú go suntasach agus an riosca pancreatitis agus imeachtaí cardashoithíoch a laghdú in othair a bhfuil neamhoird lipidí tromchúiseacha nó géiniteacha orthu.