APIanna Oligonucleotide
-
Inclisiran sóidiam
Déantar staidéar ar API (Comhábhar Cógaisíochta Gníomhach) sóidiam Inclisiran go príomha i réimse cur isteach RNA (RNAi) agus teiripí cardashoithíoch. Mar siRNA dé-shnáithe atá dírithe ar an ngéin PCSK9, úsáidtear é i dtaighde réamhchliniciúil agus cliniciúil chun straitéisí tosaithe géine fadtéarmacha a mheas chun LDL-C (colaistéaról lipoprotein ísealdlúis) a ísliú. Feidhmíonn sé freisin mar chomhdhúil mhúnla chun córais seachadta siRNA, cobhsaíocht, agus teiripí RNA atá dírithe ar an ae a imscrúdú.
-
Donidalorsen
Is oligonucleotide frithchiallach (ASO) é API Donidalorsen atá faoi imscrúdú le haghaidh cóireáil angioedema oidhreachtúil (HAE) agus riochtaí athlastacha gaolmhara. Déantar staidéar air i gcomhthéacs teiripí dírithe ar RNA, agus tá sé mar aidhm acu léiriúprekallikrein plasma(KLKB1 mRNA). Úsáideann taighdeoirí Donidalorsen chun meicníochtaí tosaithe géine, cógaschinéitic dáileog-spleách, agus rialú fadtéarmach ar athlasadh atá á mheánú ag bradykinin a iniúchadh.
-
Fitusiran
Is RNA beag cur isteach sintéiseach (siRNA) é Fitusiran API a ndéantar imscrúdú air go príomha i réimse na haemaifilia agus na neamhoird téachtaithe. Díríonn sé arfriththrombin (AT nó SERPINC1)géin san ae chun táirgeadh friththrombin a laghdú. Úsáideann taighdeoirí Fitusiran chun meicníochtaí cur isteach RNA (RNAi), tostú géine atá sainiúil don ae, agus straitéisí teiripeacha nua a iniúchadh chun téachtadh a athchothromú in othair hemophilia A agus B, le coscairí nó gan iad.
-
Givosiran
Is RNA beag cur isteach sintéiseach (siRNA) é API Givosiran atá staidéaraithe chun porfaire heipiteach géarmhíochaine (AHP) a chóireáil. Díríonn sé go sonrach arALAS1géin (sintáis aigéid aimínilevulinigh 1), atá páirteach i gconair bhithshintéise an heme. Úsáideann taighdeoirí Givosiran chun imscrúdú a dhéanamh ar theiripí bunaithe ar chur isteach RNA (RNAi), ar thostú géine atá dírithe ar an ae, agus ar mhodhnú na gconairí meitibileach atá bainteach le porfaire agus neamhoird ghéiniteacha gaolmhara.
-
Plozasiran
Is RNA beag cur isteach sintéiseach (siRNA) é API Plozasiran atá forbartha chun hipirtríghlicrídéime agus neamhoird chardashoithíoch agus meitibileacha gaolmhara a chóireáil. Díríonn sé arAPOC3géin, a ionchódaíonn apolipoprotein C-III, rialtóir ríthábhachtach ar mheitibileacht tríghlicrídí. I dtaighde, úsáidtear Plozasiran chun straitéisí íslithe lipidí bunaithe ar RNAi, sainiúlacht tosaithe géine, agus cóireálacha fadtéarmacha le haghaidh riochtaí ar nós siondróm chilimicronemia teaghlaigh (FCS) agus dislipidemia measctha a staidéar.
-
Zilebesiran
Is RNA beag cur isteach imscrúdaitheach (siRNA) é API Zilebesiran atá forbartha chun Hipirtheannas a chóireáil. Díríonn sé arAGTgéin, a chódálann angiotensinogen—comhpháirt lárnach den chóras renin-angiotensin-aldosterone (RAAS). I dtaighde, úsáidtear Zilebesiran chun staidéar a dhéanamh ar chur chuige tosaithe géine le haghaidh rialú brú fola fadtéarmach, teicneolaíochtaí seachadta RNAi, agus ról níos leithne chonair RAAS i ngalair cardashoithíoch agus duánach.