Givosiran

Givosiran (API)

Iarratas Taighde:
Is RNA beag cur isteach sintéiseach (siRNA) é API Givosiran atá staidéaraithe chun porfaire heipiteach géarmhíochaine (AHP) a chóireáil. Díríonn sé go sonrach arALAS1géin (sintáis aigéid aimínilevulinigh 1), atá páirteach i gconair bhithshintéise an heme. Úsáideann taighdeoirí Givosiran chun imscrúdú a dhéanamh ar theiripí bunaithe ar chur isteach RNA (RNAi), ar thostú géine atá dírithe ar an ae, agus ar mhodhnú na gconairí meitibileach atá bainteach le porfaire agus neamhoird ghéiniteacha gaolmhara.

Feidhm:
Feidhmíonn Givosiran trí léiriú a laghdúALAS1i heipitocítí, rud a laghdaíonn carnadh idirmheánacha heme tocsaineacha amhail ALA (aigéad aimínilevulinic) agus PBG (porphobilinogen). Cuidíonn sé seo le cosc ​​a chur ar na hionsaithe néareolaíocha a bhaineann le porfaire heipiteach géarmhíochaine. Mar API, is é Givosiran an chomhpháirt chógaisíochta ghníomhach i dteiripí bunaithe ar RNAi atá deartha chun rialú fadtéarmach a sholáthar ar AHP le riarachán fo-chraicinn.